Inovatívny liek na chudnutie s dvojitým cieľom GLP-1/GIP

Tento produkt je celosvetovo prvým schváleným produktom bunkovej terapie s dvojitým cieľom na báze mRNA LNP. Exprimovaním CAR, ktorý dokáže špecificky rozpoznať leukocytárny diferenciačný antigén 19 (CD19) a B-bunkový maturačný antigén (BCMA), presne identifikuje a eliminuje CD19 a BCMA pozitívne bunky v telách pacientov, čím dosahuje terapeutické ciele. Synergický efekt duálnych cieľov môže eliminovať patogénne bunky zo zdroja, zásadne zlepšiť stav pacienta a vyriešiť bolestivé body, ktoré tradičná liečba nedokáže vyliečiť a sú náchylné na recidívu. Predklinické štúdie ukázali, že tento produkt môže významne zabíjať CD19 a BCMA pozitívne bunky a má dobrú bezpečnosť a účinnosť.

Tentoraz schválená klinická indikácia je recidivujúci a refraktérny systémový lupus erythematosus. Okrem toho sa očakáva, že tento produkt sa bude používať na liečbu iných autoimunitných ochorení sprostredkovaných B bunkami/plazmatickými bunkami-, ako je myasthenia gravis (MG), reumatoidná artritída (RA) a vaskulitída súvisiaca s anti neutrofilnými cytoplazmatickými protilátkami (ANCA) -. Môže sa rozšíriť aj na relapsujúci/refraktérny mnohopočetný myelóm (MM), B-bunkový lymfóm a iné hematologické nádory a má vysokú hodnotu klinického vývoja. Schválenie klinickej štúdie tohto produktu je ďalším dôležitým úspechom usporiadania našej skupiny v oblasti bunkovej terapie, ktorý položil dobrý základ pre vývoj produktov bunkovej terapie vrátane in vivo generovaných CAR-T.

Zilebesiran je subkutánna RNAi terapia vyvinutá spoločnosťou Alnylam na základe technológie vylepšeného stabilného chemického konjugátu PLUS (ESC+) GaINAc. Znižuje hladiny angiotenzínu zacielením na syntézu angiotenzinogénu (AGT), čo je najvyššia zložka systému renín angiotenzín aldosterón (RAAS), klasickej dráhy regulácie krvného tlaku. V konečnom dôsledku vedie k trvalému poklesu krvného tlaku. V júli 2023 Roche a AInylam dosiahli dohodu o získaní kooperatívnych práv na vývoj a komercializáciu lieku v celkovej hodnote transakcie až 2,8 miliardy dolárov. V septembri 2025 obe strany spustili prvú fázu IV klinického skúšania Zilebesiranu. ZENISH).

Táto štúdia je globálna, randomizovaná, dvojito{0}}slepá, placebom{1}}kontrolovaná klinická štúdia (n=11000) zameraná na vyhodnotenie účinnosti a bezpečnosti Zilebesiranu (300 mg, subkutánna injekcia, raz za 6 mesiacov) v kombinácii so štandardnou liečbou (OC) v porovnaní s placebom v kombinácii so SOC pri znižovaní výskytu závažných kardiovaskulárnych nežiaducich udalostí u dospelých pacientov s hypertenziou alebo vysokým diagnostikovaným kardiovaskulárnym rizikom u dospelých s kardiovaskulárnym rizikom (MACE). choroba. Primárnym koncovým ukazovateľom štúdie je čas do prvého výskytu kardiovaskulárnej smrti, nefatálneho infarktu myokardu (MI), nefatálnej mozgovej príhody alebo srdcového zlyhania (SZ) v priebehu 5 rokov liečby.

Dňa 3. júna 2026 spoločnosť Ascidian Therapeutics dnes oznámila, že dosiahla globálnu výskumnú spoluprácu a licenčnú dohodu so spoločnosťou Ei Lily and Company. Obe strany budú spoločne objavovať a vyvíjať terapie pre nezverejnené monogénne ochorenia obličiek a Ei Lily má právo rozhodnúť sa rozšíriť spoluprácu na ďalšie ciele.
Editor exónov RNA od spoločnosti Ascidian môže upravovať viacero kompletných exónov v kilobázovej škále, aby opravili genetické inštrukcie, ktoré spôsobujú choroby. Táto technológia je navrhnutá špeciálne na riešenie veľkých génov alebo génov s vysokou rozmanitosťou mutácií, čím sa rozširujú hranice génových liekov.

Podľa podmienok zmluvy získa Eli Lilly exkluzívne, cieľovo špecifické práva na technológiu úpravy exónu RNA od Ascidian pre nezistené ciele v oblasti ochorenia obličiek. Ascidian bude viesť objavovanie liekov a vybrané predklinické aktivity, zatiaľ čo Eli Lilly bude zodpovedať za ďalší predklinický výskum, klinický vývoj, výrobu a komercializáciu. Ascidian má nárok na platby až do výšky 1,9 miliardy USD, vrátane platieb vopred, míľnikových platieb za vývoj a komercializáciu a odstupňovaných licenčných poplatkov na základe globálnych predajov. Ascidian si vyhradzuje právo samostatne alebo spoločne rozvíjať ďalšie ciele v oblasti obličiek s inými partnermi.

Celková hodnota partnerského projektu je až 2 miliardy USD vrátane zálohovej platby 30 miliónov USD (vrátane hotovosti a úpisu vlastného kapitálu Inceptive). Okrem toho má Inceptive nárok na dodatočné priebežné platby na základe dosiahnutia míľnikov, ako je predklinický výskum, regulačné schválenia a komerčné predaje. Táto spolupráca spája vedúcu pozíciu spoločnosti AInvlam v oblasti RNAi so základnými modelmi spoločnosti lnceptive a odbornosťou AI s cieľom katalyzovať a urýchliť vývoj dizajnu liekov na báze nukleových kyselín. Innovative sa zameriava na vývoj modelov pre lieky založené na kmeňoch, ako je RNAi terapia, ktorú propagovala spoločnosť Alnylam.

Platforma Alnylam: výskumný a vývojový nástroj, ktorý vyrobil šesť predávaných liekov a má viac ako 20 rokov vlastnej podpory údajov siRNA. Model Inceptive Life Foundation: Vhodné pre A! Modely založené na sekvenčných liekoch môžu zovšeobecňovať a priebežne sa optimalizovať naprieč rôznymi projektmi. Cieľom tejto spolupráce je modelovať cieľovú mRNA a spoločne skúmať sekvenčný priestor a nové chemické modifikácie na zvýšenie účinnosti a terapeutických účinkov a zároveň predpovedať optimálne terapeutické kandidátske molekuly v predklinických modeloch pre ďalší vývoj AInyiam, čím sa podporí pokrok v dizajne SiRNA. Jeho cieľom je pomôcť Alnylamu uprednostniť skríning najsľubnejších molekúl a zlepšiť experimentálnu efektivitu.